En la imagen, un modelo 3D de neurona reconstruido a partir de datos de laboratorio / EPFL
La esclerosis múltiple (EM) es una enfermedad autoinmune crónica que afecta al sistema nervioso central y puede resultar incapacitante. En los últimos 15 años, tanto la prevalencia como la incidencia de EM se ha duplicado y ya afecta a 2,3 millones de personas en el mundo, 50.000 de ellas en España. Y alrededor del 15% de estos pacientes, los afectados por el tipo de EM Primaria Progresiva, no tenían alternativa terapéutica y su deterioro neurológico era imparable.
Un grupo de médicos del Hospital Vall d'Hebron de Barcelona han capitaneado un estudio que prueba que un fármaco experimental reduce la progresión de la EM Primaria Progresiva. El fármaco, de nombre Ocrelizumab, podría llegar a ser la esperanza de cientos de miles de pacientes y es la estrella del Congreso del Comité Europeo para el Tratamiento e Investigación de la Esclerosis Múltiple (ECTRIMS, en sus siglas en inglés) que se celebró la pasada semana en Barcelona.
La EM se produce cuando las células del sistema inmune reaccionan de forma errónea y atacan a estructuras del propio organismo, en concreto a las vainas de mielina (la sustancia que cubre y aísla los nervios del sistema nervioso central), afectando a la masa cerebral y la médula espinal y haciendo más lentos (o bloqueando) los mensajes entre el cerebro y el cuerpo. Estos daños se manifiestan constantemente en forma de debilidad, fatiga, falta de sensibilidad y problemas motores, entre otros.
El tabaquismo, la ingesta de sal o el sobrepeso en la gente joven son factores de riesgo para padecer la enfermedad neurodegenerativa
El doctor Xavier Montalbán, presidente de ECTRIMS e investigador principal del estudio del fármaco experimental, confirma que tanto la prevalencia como la incidencia de la enfermedad se han duplicado desde el año 2000. "Las razones de este incremento no se saben, probablemente sean comunes a otras enfermedades inmunológicas. De forma específica para la EM, influyen los niveles bajos de vitamina D, que vienen a través de la exposición al sol y nosotros ahora no tomamos el sol. También afecta el tabaquismo, la ingesta de sal o el sobrepeso de la gente joven", señala Montalbán, que también es jefe del servicio de neurología de Vall d'Hebron. El médico señala además que hay una “teoría de la higiene", esto es, a mayores niveles de higiene, se reducen las infecciones pero aumentan las dolencias inmunológicas "porque la tolerancia a diferentes sustancias disminuye". Así, aparte del componente genético —hay unos 200 genes que favorecen una predisposición a padecer la enfermedad—, los factores ambientales juegan un papel importante en el desarrollo de la enfermedad.
Montalbán defiende que, parejo al incremento de pacientes afectados, la investigación de la enfermedad también ha avanzado sustancialmente. "Después de 100 años sin poder tratarla, desde que en 1995 salió el primer fármaco hasta hoy el avance ha sido gigantesco", apunta. Una decena de potentes fármacos antiinflamatorios y neurorehabilitación desde el minuto uno son las armas de las que disponen hasta ahora los médicos para combatir la forma más común de la esclerosis múltiple, la remitente-recurrente, que afecta al 85% de los enfermos diagnosticados y se caracteriza por presentar los síntomas en forma de brotes esporádicos que pueden durar días o meses y luego remiten.
Sin embargo, el vacío clínico siempre ha estado en otro tipo de EM, la primaria progresiva, que afecta al 10% o 15% de la población diagnosticada y no dispone de tratamiento para combatirla. A diferencia de la remitente-recurrente, la primaria progresiva no produce ataques definidos, sino que se trata de un comienzo lento y un empeoramiento constante de los síntomas hasta que incapacita completamente al paciente. "Antes los diagnosticábamos muy bien pero no podíamos ofrecerles ningún fármaco para alterar la evolución de la enfermedad, sólo tratarlos de forma asintomática con neurorrehabilitación", reconoce el médico.
Su equipo del Centro de Esclerosis Múltiple (CEMCAT) de Vall d'Hebron ha capitaneado, junto a la farmacéutica Roche, una investigación que prueba que el fármaco Ocrelizumab reduce la progresión de la EM Primaria Progresiva entre 12 y 24 semanas. "Estábamos un poco hartos de fracasar en todos los fármacos que íbamos probando. Este medicamento modifica, en mayor o menor medida, la historia natural de la enfermedad", explica Montalbán. Roche lo presentará a principios de 2016 a las autoridades reguladoras para solicitar su comercialización.
Con todo, el presidente de ECTRIMS reconoce un "agujero negro" en la investigación de la dolencia: "El elemento progresivo de la enfermedad es donde no somos muy efectivos. Los mecanismos moleculares de la progresión en EM son muy parecidos a los del alzhéimer, el párkinson o el ELA. Los mecanismos de muerte neuronal son muy complejos pero muy similares. Y ahí es donde no lo estamos haciendo nada bien", reconoce. Montalbán asegura que, precisamente por la derrota que acumulan durante años en ese campo, "se están intentando proponer proyectos que tengan una traslación en la vida real".
Un fármaco experimental reduce de 12 a 24 semanas la progresión de la esclerosis múltiple primaria progresiva
Mientras tanto, las líneas de investigación abiertas se dirigen hacia la medicina personalizada."Tenemos varios elementos clave: entender por qué ha aumentado la prevalencia, diagnosticar y tratar precozmente e identificar a los pacientes que no responden a los tratamientos y averiguar por qué", señala. En concreto, su equipo de Vall d'Hebron, está trabajando en crear modelo de predición y respuesta al tratamiento y al pronóstico. "Queremos ser capaces de, ante un paciente concreto, identificar el riesgo y tomar las medidas de tratamiento oportunas", apunta.
En cuanto a una futura cura de la enfermedad, Montalbán descarta hablar de curas y opta por "cronificar la enfermedad de forma correcta". "El concepto de no evidenciar la enfermedad es hacia donde nos dirigimos. Que no tenga brotes ni empeore, que la enfermedad no se presente. El paciente tomará medicamentos, sí, pero lo que queremos es que no se mueva, que no vaya a peor".
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CEBID - Centro de Estudos em Biodireito
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